Теперь с помощью CRISPR можно лечить слепоту

Одну из форм наследственной слепоты теперь можно будет лечить с помощью CRISPR-терапии. Если, конечно, опыты, стартовавшие на этой неделе в США, признают удачными. В первую очередь экспериментальное лечение получат 18 человек. Их клетки отредактируют с помощью CRISPR-технологии прямо внутри организма.

Взялись за это непростое дело ученые из Университета Орегона. Им предстоит выполнить непростую задачу: ведь раньше клетки никто не редактировал прямо внутри человеческого организма. Методику применят для лечения амавроза Лебера — распространенной формы наследственной слепоты.

Установлено, что причина амавроза — мутация в гене CEP290, из-за нее, собственно, гибнет сетчатка глаза. Поэтому если специалистам удастся «починить» бракованные гены, то и избежать этой проблемы.

Если пилотный проект завершится успешно, это станет настоящим прорывом для медицины.

CRISPR — это новая технология редактирования геномов высших организмов. В основе этой системы — особые участки бактериальной ДНК, короткие палиндромные кластерные повторы, или CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats).  Такого рода редактирование позволяет исправлять неправильные последовательности генов и таким образом лечить наследственные заболевания человека.

ПОХОЖИЕ СТАТЬИ

ОСТАВЬТЕ ОТВЕТ

Please enter your comment!
Please enter your name here

Новые статьи