Наука

Ученым впервые удалось отредактировать геном человека

20 ноября 2017 0

ДНК, нить, генетика

Нить ДНК 

Американским ученым впервые удалось провести генное редактирование в организме человека. Правда, об успехе лечения можно будет судить не раньше, чем через 2 месяца, сообщает агентство The Associated Press.

О синдроме Хантера

Пациентом, чей геном попытались отредактировать, оказался 44-летний Брайан Меддокс. Всю жизнь он страдал редким генетическим заболеванием — синдромом Хантера. Особенностью этой болезни является то, что она передается рецессивно, т.е. оба родителя имеют какие-то генетические отклонения. Из-за нарушения в Х-хромосоме у больных не синтезируется идуронат-2-сульфатаза, что приводит к сбою в процессе расщепления гликозаминогликанов, отвечающих за распад клеток в тканях. Из-за этого неправильно происходит процесс регенерации клеток практически во всем организме.

Симптомы синдрома Хантера выявляются на втором году жизни: как правило, больные имеют более грубые черты лица и увеличенный размер головы. Кроме этого, болезнь влияет на нервную систему и мышление, поэтому иногда ее могут принять за аутизм или ОКР. Помимо этого, люди с этим синдромом часто страдают паховыми и пупочными грыжами, обструкцией дыхательных путей и др.

В настоящее время синдром Хантера лечат лишь симптоматически: путем введения искусственного аналога фермента или пересадкой костного мозга. Однако такие процедуры очень дорогие и способны лишь немного облегчить жизнь больным. Выбранный для эксперимента пациент является необычным носителем болезни — в большинстве случаев люди с синдромом Хантера умирают еще в детстве. За свою жизнь Меддоксу пришлось перенести 26 операций по удалению грыж, прорастаний костного мозга и еще ряд операций на глаза, уши и желчный пузырь. И вместе с этим для поддержания относительно нормальной жизни ему необходимо вливание фермента каждую неделю.

Как проводили «редактирование»?

Для введения активного гена, способного расщеплять фермент, в организме была использована технология «цинковых пальцев». Вместе с этим обезвреженные вирусные частицы, которые «редактируют» ген, поступали в организм через обычную капельницу. Благодаря кровотоку они попадают в печень, где начинается синтез, и уже дальше — активная работа «правильного» гена. Достигается это благодаря тому, что белки с т.н. «цинковыми пальцами» находят заданную последовательность ДНК, разрезают ее, далее туда проникает копия гена идунорат-2-сульфатазы, после чего ДНК вновь «сшивается».

Но такой вид генной инженерии может пойти и по плохому сценарию, если иммунная система организма начнет отторгать «правильные» вирусные частицы. А в случае, если новый ген попадет не в ту область ДНК, существенно возрастет риск развития раковых заболеваний. Но, как уверяют ученые, вероятность такого исхода ничтожно мала по нескольким причинам: благодаря современным технологиям место «вживления» генома задается с высокой точностью, во-вторых, такая терапия проводится только на клетках печени, так что риск заражения других органов ничтожно мал.

В любом случае, точно сказать о том, «прижился» ли новый ген или нет, можно будет только через пару месяцев. Но даже в случае неудачного исхода, этот опыт даст врачам и генетикам множество новой информации о работе организма. Такой эксперимент является большим прорывом в изучении и последующем поиске лечения многих смертельных генетических заболеваний.

Если вы нашли ошибку, пожалуйста, выделите фрагмент текста и нажмите Ctrl+Enter.

Рассказать друзьям

0 Комментариев

Подписаться на рассылку

Комментарии

Войти с помощью 

Присоединяйтесь к нам в социальных сетях

В наших группах вы можете узнать много нового и интересного, а так же - принять участие в опросах и конкурсах

Присоединиться
Присоединиться