Американское управление по контролю за продуктами питания и лекарствами (FDA) одобрило использование генной инженерии для лечения острого лимфобластного лейкоза. Официальный пресс-релиз был опубликован на сайте FDA.
Что лежит в основе такой генной терапии?
Генную терапию против рака крови разработала швейцарская компания Novartis. Коммерческое название терапии – Kymriah. Новый тип лечения в упрощенном виде можно объяснить так: собственные клетки крови человека самостоятельно борются с клетками рака. У пациента забирают клетки, входящие в иммунную систему, – Т-лимфоциты. Их замораживают, и на заводе фармкомпании, с помощью модифицированного вируса иммунодефицита, в них встраивают новый ген, который содержит химерный антигенный рецептор (CAR), который действует против специфических белков, находящихся на поверхности опухолевых клеток. Затем клетки вводят обратно в организм больного. По длительности процесс занимает 22 дня. Отметим, что вирус иммунодефицита изменяют таким образом, что он не может инфицировать другие клетки и приводить к заболеванию (о том, что борьба с раком открывает перспективы и для лечения ВИЧ, читайте в нашей статье).
Генная терапия будет применяться в США для лечения детей и взрослых в возрасте от 3 до 25 лет, которые страдают от острого лимфобластного лейкоза. Однако после терапии могут возникнуть побочные эффекты, например, «цитокиновый шторм» (реакция иммунной системы, которая может привести к смерти). Поэтому применять ее будут только после того, как остальные методы лечения были признаны неэффективными.
По заявлениям Novartis, такая терапия будет стоить 475 тысяч долларов. Если в течение месяца после терапии не будут заметны какие-либо улучшения, представители компании заявили, что в таком случае не будут брать денег с пациентов.
Почему для медицины это важный шаг вперед?
По данным исследований компании Novartis, установлено, что у 82,5% пациентов болезнь не проявлялась в течение трех месяцев после генной терапии, у 75,4% – в течение полугода.
Как заявляет Национальный институт здоровья США, лейкоз – самый распространенный тип раковой опухоли у детей. У взрослых лечить лейкоз гораздо сложнее: две трети пациентов умирают в течение первых пяти лет после постановки диагноза. При использовании генной терапии смертность заметно уменьшается.
Пока такая терапия будет применяться только при лейкозе. Одобренная разновидность генной терапии подходит для лечения онкологических заболеваний крови. В США это первый случай одобрения генной инженерии. Однако в Китае и Европе генная терапия применяется для лечения разных заболеваний.
По словам директора FDA Скотта Готтлиба, возможность перепрограммировать собственные клетки для борьбы с раком открывает новые границы использования инноваций в медицине. Ожидается, что терапия Kymriah будет использоваться и в Европе. О том, будет ли компания пытаться добиваться использования терапии в России, пока неизвестно.
[myexpertblock uphoto=»https://sciencepop.ru/wp-content/uploads/2017/07/photo_2017-07-12_17-58-37.jpg» uname=»Глеб Валентинович Кондратьев» uabout=»детский онколог, заведующий учебной частью кафедры онкологии, детской онкологии и лучевой терапии ФГБОУ ВО СПБГПМУ Минздрава России»]В настоящее время достигнуты революционные результаты в лечении лейкозов у детей. В России от острого лимфобластного лейкоза (самой частой опухолью у детей) излечиваются около 80%. Эти успехи достигнуты совсем недавно, а новости об инновационных методах внушают оптимизм и дарят надежду на то, что совсем скоро мы сможем излечивать всех детей от злокачественных опухолей. Перспективы огромные и очень радостные, ведь наука продвинулась вперёд к победе над «царем всех болезней». Подобные технологии уже используются в лечении некоторых злокачественных процессов у взрослых, и логично, что эти методы интегрируют в детскую онкологию.[/myexpertblock]
